CDMX, 7 de abril 2026. Investigadores de Mayo Clinic han desarrollado una nueva y prometedora forma de administrar un tratamiento directamente a tumores de colangiocarcinoma, un cáncer de las vías biliares poco frecuente y agresivo con opciones terapéuticas limitadas, utilizando nanopartículas derivadas de la leche que actúan como vehículos de administración dirigidos. Los hallazgos, publicados en JHEP Reports, apuntan a una posible terapia genética dirigida diseñada para atacar las células cancerosas preservando el tejido sano.
"Un problema importante es la falta de medicamentos que traten las alteraciones específicas de estos cánceres", afirma Rory Smoot, M.D., oncólogo quirúrgico en Mayo Clinic en Rochester y autor sénior del estudio. "Nuestro enfoque está diseñado para desactivar genes específicos impulsores del cáncer, preservando al mismo tiempo el tejido sano."
Para ello, el equipo de investigación multidisciplinar utilizó una estrategia de terapia génica basada en ARN pequeño de interferencia (siRNA), una molécula capaz de silenciar temporalmente genes específicos.
El equipo examinó una vasta biblioteca de 600 billones de moléculas aleatorias de ADN para identificar aquellas que pudieran unirse selectivamente a la superficie de las células cancerosas. Mediante una técnica denominada Cell-SELEX, descubrieron una corta cadena de ADN, conocida como aptámero, que actúa como un dispositivo de direccionamiento molecular, permitiéndole localizar y unirse a las células de colangiocarcinoma.
Ese dispositivo de direccionamiento se acopló a diminutas partículas lipídicas derivadas de la leche, desarrolladas previamente por Tushar Patel, M.B., Ch.B., hepatólogo de trasplantes y también investigador en Mayo Clinic en Florida, como una forma biocompatible de transportar tratamientos a través del organismo. Estas nanopartículas derivadas de la leche se cargaron con siRNA y se funcionalizaron con el aptámero dirigido al tumor, lo que permitió la administración directa de la terapia genética en las células cancerosas.
"Demostramos que este sistema podía administrar la terapia de silenciamiento génico directamente al tumor", afirma Brandon Wilbanks, Ph.D., investigador posdoctoral en Mayo Clinic y primer autor del estudio. "Esto condujo a una disminución del crecimiento tumoral y a un aumento de la muerte de células cancerosas, sin dañar los tejidos sanos circundantes."
Aunque los resultados son preclínicos, la tecnología ha sido patentada por Mayo Clinic, y los investigadores están trabajando ahora para optimizar las dianas génicas y evaluar el enfoque en múltiples formas de colangiocarcinoma. El objetivo a largo plazo es desarrollar terapias génicas específicas para cada paciente administradas mediante esta plataforma derivada de la leche para mejorar los resultados clínicos.
"Estos avances aportan una esperanza real", afirma el Dr. Smoot. "Muestran que podría ser posible desarrollar tratamientos más seguros y personalizados para pacientes que actualmente tienen opciones muy limitadas."
Esta investigación fue financiada por el Programa de Descubrimiento y Traducción de ARN de Mayo Clinic, el Departamento de Cirugía de Mayo Clinic, el Programa SPORE NCI Hepatobiliar de Mayo Clinic, el Centro de Señalización Celular en Gastroenterología de Mayo Clinic, el JSPS KAKENHI Fostering Joint International Research, y el programa Biology of Aging and Age-Related Diseases de la Universidad de Wisconsin.
Los investigadores declaran no tener conflictos de interés. Consulte el estudio para obtener una lista completa de autores, declaraciones y financiación.